Zdaj govori Urbanova mama

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen, od zasnove in laboratorijskega razvoja, preko testiranja na živalskih modelih, priprave regulatorne dokumentacije in proizvodnje, do zagotavljanja kakovosti ter pridobitve dovoljenja za klinično uporabo.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni, kar predstavlja pomemben sistemski premik in priznanje vrednosti tovrstnih pobud.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen, od zasnove in laboratorijskega razvoja, preko testiranja na živalskih modelih, priprave regulatorne dokumentacije in proizvodnje, do zagotavljanja kakovosti ter pridobitve dovoljenja za klinično uporabo.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni, kar predstavlja pomemben sistemski premik in priznanje vrednosti tovrstnih pobud.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni.«

»Želim si namreč, da zdravilo postane dostopno vsem otrokom s to boleznijo.«

»Smo neskončno veseli, da je prišel ta dan, ko smo podpisali to pogodbo, s katero bo država podprla naš življenjski projekt, za katerega trdo delamo zadnja štiri leta.«

»Sredstva, ki jih bomo prejeli, pomenijo ogromno za našo družino. Ne bo se nam več treba izpostavljati in lahko se bomo osredotočili na razvoj zdravila.«

»Sredstva, ki jih bomo prejeli, pomenijo ogromno za našo družino. Ne bo se nam več treba izpostavljati in lahko se bomo osredotočili na razvoj zdravila.«

»Zelo smo zadovoljni, sestanek je bil zelo konstruktiven. Imeli smo občutek, da so vsi zelo naklonjeni temu, kar delamo.«

»Ni samo 470.000 evrov denar, ki ga potrebujemo, ampak preprosto nismo imeli srca iti do ljudi z večjo vsoto denarja.«

»Če sredstev ne bomo zbrali, se bo celoten projekt ustavil, česar preprosto ne smemo dopustiti. V zadnjih štirih letih smo vložili neizmerno količino energije in truda.«

»Če do decembra ne zberemo potrebnih dodatnih 470.000 evrov, je vprašanje, ali bo Urban sploh zdravilo dobil.«

»Poznam žalostno zgodbo družine, ki je tako kot mi leta posvetila razvoju genske terapije za svojega otroka.«

»Zadnja štiri leta so bila neverjetno naporna, a hkrati tudi izjemno navdihujoča.«

»Uspelo nam je nekaj, kar se je na začetku zdelo nemogoče – razvili smo gensko zdravilo, ki ne bo pomagalo le Urbanu, temveč tudi drugim otrokom.«

»Bolezen ne izbira, saj ni podedovana in je ni mogoče preprečiti – lahko prizadene katerokoli družino.«

»To bo naša zadnja akcija, s katero se za pomoč obračamo na Slovenke in Slovence, nato denarja ne bomo več zbirali na ta način. Zato si res želimo, da ljudje pridejo podpret še zadnjo akcijo.«

»Težko je opisati občutke, ki jih čutiva z možem, in hvaležnost do vseh, ki so nam v teh dveh letih pomagali – vseh Slovencev in Slovenk, posameznikov, ki so se res zavzeli za različne akcije, olimpijcev, košarkašev, nogometašev, hokejistov, medijev in zdaj na koncu so nam na pomoč priskočili še glasbeniki in drugi izvajalci. Neizmerno sva vesela, da živimo v Sloveniji, kjer imamo takšno podporo in kjer lahko za najinega Urbana resnično premikava meje.«

»Smo zelo veseli, da se je naši akciji pridružila tudi EkipaSN, Radio Aktual, društvo Palčica pomagalčica.«

»Nam pa še čisto malo manjka do konca, nekje 2 do 3 mesece nam je ostalo do tega dneva, ko bomo morali plačati celoten znesek. Res lepo prosimo vse Slovence in Slovenke, da nam pomagajo.«

»Vedeli smo, da je edina možnost, da sami damo pobudo za razvoj te terapije, ker je otrok s takšnim sindromom na svetu samo 300. Nemogoče je pričakovati, da bo farmacija zagnala projekt genske terapije, ker se jim enostavno ne izplača.«

»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«

»Ko smo dobili Urbanovo diagnozo, nam je bilo rečeno, da ob teh 400 primerih, ki jih je pravzaprav na svetu, imamo več verjetnosti, da zadenemo na lotu, kot da bi se otrok rodil s to diagnozo.«

»V sredini septembra imamo rezervirano mesto še za zadnje testiranje učinkovitosti tega zdravila. Potem pa potrebujemo še dovoljenje za pripravo klinične študije, za kar pa smo že v dogovorih.«

»Urban je danes zelo srečen, sploh kadar je doma, z družino, zelo rad ima knjige, inštrumente, sploh kitaro.«

»Ima enak način delovanja kot Zolgensma. Je najdlje v razvoju in so jo testirali na Urbanovih celicah ter ugotovili, da se izloča protein, kar bi mu rešilo težavo. Zdravilo je zdaj treba testirati na različnih modelih.«

»Ena srečka stane pet evrov. Verjamemo, da bo vsaka zmagovalna, ker bo vsaka pomagala Urbanu.«

»Zato, da bodo lahko zdravniki ob naslednjem otroku rekli: 'Da, vaš otrok ima hudo bolezen, ampak imamo zanj zdravilo.'«